Regno Unito: una bambina nata sorda recupera l'udito grazie alla terapia genica
- La piccola Opal Sandy è la prima paziente a livello mondiale a beneficiare di una terapia genica che le ha permesso di recuperare l'udito.
- L'operazione ha ottenuto risultati "spettacolari", secondo il direttore della ricerca.
Primo caso di successo
La piccola Opal Sandy, una bambina britannica nata con una neuropatia uditiva genetica che impediva ai segnali nervosi di viaggiare dall'orecchio interno al cervello, è la prima paziente a livello mondiale a ricevere questo trattamento sperimentale. L'NHS (Servizio Sanitario Nazionale) ha annunciato che questa terapia genica ha dato risultati promettenti e ha definito la bambina "la prima paziente britannica e la più giovane" a essere sottoposta a questa terapia.
Risultati spettacolari
La terapia prevede un'iniezione di geni correttivi nella coclea, l'organo dell'orecchio interno, effettuata sotto anestesia generale. Entro quattro settimane dall'operazione, Opal ha iniziato a reagire ai suoni, e dopo 24 settimane la sua capacità uditiva era quasi normale per i suoni più lievi. Ora, a 18 mesi, risponde alla voce dei suoi genitori e può pronunciare parole come "papà" e "arrivederci".
The adorable moment deaf toddler Opal Sandy hears for the first time following a world first gene therapy trial.
— The Mirror (@DailyMirror) May 9, 2024
Opal’s parents Jo and James say the moment was ‘mind blowing.’ pic.twitter.com/S1h5kJEVuz
Reazioni dei genitori e dei medici
La madre, Jo Sandy, ha dichiarato che è stato "incredibile" quando Opal ha reagito ai suoni senza assistenza. "Ero così felice quando l'équipe clinica ha confermato a 24 settimane che il suo udito captava anche suoni lievi e la voce", ha aggiunto. Il professor Manohar Bance, direttore dell'ospedale universitario di Cambridge e responsabile dello studio CHORD, ha elogiato i risultati come "spettacolari" e ha dichiarato che potrebbero rappresentare "l'inizio di una nuova era per le terapie geniche nell'orecchio interno".
Prospettive future
La ricerca continua in vari Paesi, tra cui gli Stati Uniti, l'Europa e la Cina. Un ospedale di Filadelfia ha riportato un caso in cui un ragazzo di 11 anni, nato con sordità profonda, è stato in grado di sentire "per la prima volta nella sua vita". Una ricerca pubblicata su The Lancet ha mostrato che una terapia simile ha permesso a cinque dei sei bambini sottoposti al trattamento in Cina di recuperare l'udito.
Questi risultati promettenti aprono nuove prospettive per il trattamento di varie forme di perdita dell'udito attraverso le terapie geniche.
